関節リウマチ（RA）は約2に影響を及ぼす炎症性関節炎の最も一般的な形態である。
100万アメリカ人。それは治療法が存在しないような慢性的、進歩的、全身、自己免疫疾患である。しかし、最後の10 15年以内に、RAで起こる免疫機能障害を目的とした生物学的療法は、多くの場合、寛解の達成を可能にし、実際にははるかに成功した患者を治療する医師を有効にしている。遺伝子治療のアプローチは寛解を達成しない患者は依然としてまだレリーフが必要で始めることができることを期待して、最近採用されている。最初の遺伝子治療アプローチは、シアトル、ワシントン州の標的遺伝学によって開発されました。
その化合物は、tgAAC94は、全身抗TNFアルファ（例えばエンブレル、ヒュミラ、およびレミケードなどの抗腫瘍壊死因子薬は関節リウマチのためのケアの標準となっている）ものを持っていた炎症性関節炎の患者で使用するための治療への潜在的なサプリメントとして開発されました以上の全身療法に反応しなかった関節。生成物は、TNFアルファ受容体（TNFR）の形態をコードすることDNA配列を提供するために、組換えアデノ随伴ウイルスを用いた。 TNFRは、TNFアルファの免疫刺激活性をブロックします。
影響を受けた関節へtgAAC94の直接注入は、疾患の徴候や症状の減少につながると関節破壊を停止し、潜在的に、関節の内TNFアルファの活性を低下させると、関節の細胞内の可溶性のTNFRの現地生産につながる。アデノ随伴ウイルスは、ヒトにおける任意の疾患と関連していない天然に存在するウイルスである。初期の第I相試験からのデータは、関節にtgAAC94を注入すると、安全かつ十分な抗リウマチ薬（DMARDS）を変更し、従来の病気を服用している患者で忍容性であることを示した。いいえ麻薬関連の重篤な有害事象は報告されなかった。遠く徴候や症状のように有益な結果も実証された。
この最初の研究は、遺伝子治療の安全性と有効性の両方を立証しながら、より最近の研究は、それを確認した。博士クリストファーH.エヴァンスとの共同の研究者は遺伝子を運んだウイルスベクターを使用してその結果を報告したブロックインターロイキン1、炎症を促進し、人間の遺伝子治療の2月号に、軟骨破壊の原因となる別のタンパク質。ジョイントは、我々は遺伝子を注入することができその中に密閉された空間であるため、関節炎のための良い標的（遺伝子治療）は、エヴァンスが発表した声明であった。
tgAAC94研究とは異なり、組織が重度のRA患者2名のナックルジョイントから除去し、無害にウイルスがインターロイキン1タンパク質の遺伝子をブロックするアクションを実行するためのベクターとして使用するために、組織細胞に挿入したジョイント。成長と増殖する培養物にした後、細胞を、罹患関節に再び注入した。 2つのジョイントで遺伝子治療を受けた一人の患者は、1日以内に1ジョイントの痛みで85％の減少を経験して、両方の関節は1週間以降から無料で痛みました。驚くべきことに、研究者の報告は、治療を受けて関節は試験期間中に発生したフレアから保護されていた。
第二の患者はまた、週2と3の間の痛みは70％削減と、遺伝子治療に反応した。本稿では、従って、また、痛みを伴う症状が遺伝子治療を介して少なくすることができることを示した。これらの研究の両方が遺伝子治療はヒトで実現可能であることを実証した。さらに重要なことは、このアプローチは、全身療法に応答しない頑固な関節への生物学的薬剤を送達するために有用であり得ることが示されている。
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