孤児性疾患とは何ですか？

孤児性疾患は、ごく少数の患者に影響を与える稀な疾患であり、したがって、研究の方法において注意または指揮を引き付けることはありません。
孤児の病気に苦しんでいる人にとっては、治療を受けるのが難しい場合があります。病気の研究は無視されているので、情報も不足する可能性があります。病気は放棄されるかもしれない、または "孤立している"、治癒を求めることに少しのお金があるので。基準

病気に孤立した病気を示す最大の基準は、報告された症例の数です。米国で特定の疾患の症例が20万件未満の場合、製薬企業の潜在的な可能性は低すぎると考えられ、研究費は高価であると考えられていません。これにより、病気が孤立したカテゴリに分類されます。すべての孤児の病気が一般に知られているわけではありません。
病気はよく知られているかもしれませんが、もはや第3世界の外で頻繁に発生しないので、孤児になっています。これにはマラリア、腸チフス、結核、コレラなどがあります。

米国で孤児の病気に苦しむ人々の数は驚くべきです。 20〜30万人のアメリカ人は、孤児の病気とみなせるほど稀な状態に苦しんでいます。孤立した病気として6,000以上の病気が確認されています。これらのまれな状態に関するヘルプと回答を求めている患者に支援を提供する患者組織は2,000を超えています。

孤児の最大割合疾患は本質的に遺伝的である。
孤児病と分類されるその他の病気には、稀な細菌感染やあまり知られていないウイルスが含まれます。特定のアレルギーは、孤児に分類することもできます。孤児の病気の例には、アレクサンダー病、ACTH欠乏症、および致命的な家族性不眠症が含まれます。

孤児の病気を治療することは、医者と患者の両方にとって深刻な課題です。医師は、1年以内に孤児の病気が1件しか見られない場合もあります。特定の孤児の病気のための大規模な治療プログラムがあるかどうかはほとんどないかもしれないので、治療と薬は来るのが難しいかもしれません。
一部の疾患では、治療に必要な医療専門分野は非常に幅広いものがあります。医師が孤児の病気を研究する時間を専門にしたり、時間を費やしたりするインセンティブもほとんどありません。これらの要因のすべてが患者の選択肢を厳しく制限しています。

希少疾患のための全国組織は、孤児性疾患の研究と治療のための資金を確保しています。組織はまた、サポートグループとその状態に関する医療オプションについて患者に情報を提供します。孤児の病気に悩まされている被保険者または保健師の援助もNORDによって提供されています。



インセンティブ

1983年の米国孤児ドラッグ法孤児性疾患の臨床試験に取り組む組織で利用可能な税制優遇措置です。この法律により、孤児の病気のための医薬品を開発する製薬企業は、その薬剤を独占的に7年間販売することができます。 300以上の孤児の薬物と治療法が過去四半世紀に開発されました。