孤児性疾患& FDA

孤児性疾患は、少数の人々にしか影響を及ぼさない疾患である。
疾患が多数の人々に影響を与えない場合、その状態の治療法を見つけるための資金が少なくなります。議会は1983年、この問題に取り組むために孤児薬物法を可決した。孤児の病気を治療する薬を孤児薬といいます。 FDAは孤児ドラッグ法の実施を担当し、オーファン製品開発局は助成プログラムを担当しています。孤児病とは何ですか？

「孤児産物」によれば、孤児病は、米国の20万人未満の人々に影響を及ぼすまれな疾患または状態です。これには、ルーゲーリッグ病、トゥレット症候群、および巨大症として一般的に知られている末端肥大症などの状態が含まれる。
すべてではないがほとんどの孤児性疾患は、遺伝的異常または欠損によって引き起こされる。これらの疾患の稀少性のために、患者が正確な診断を受けることは、しばしば非常に困難です。


孤児医薬品法（Orphan Drug Act）

孤児医薬品法この法律は、希少疾病用の孤児用医薬品の研究、開発、販売に金銭的インセンティブを与えた。 「孤児ドラッグ法：インプリメンテーションとインパクト」によれば、孤児薬を開発している製薬会社は、臨床試験のための助成金を受領することができ、人間の臨床試験の費用の最大50％も受け取ることができます。
同社は7年間独占販売権を持つことになる。


孤児ドラッグ法の有効性

孤児ドラッグ法の実施以来、 FDAによって承認された孤児用医薬品が大幅に増加した。 「孤児産品：希少疾患患者の希望」によれば、孤児医薬品法の施行前の10年間で、わずか10の新しい医薬品がFDAによって承認されました。 1983年以来、250種以上の新しい孤児用医薬品が承認され、希少疾患の患者の市場に流通しています。


助成プログラム

FDAの孤児用製品開発局OOPD）は、孤児ドラッグ法に基づく全ての助成申請書の審査を担当しています。
「FDA孤児産品局」によれば、約1420万ドルの助成金が利用可能である。 OOPDはまた、孤児麻薬や新薬の情報をテスト段階に集め、患者に治療計画を立て、新しい臨床研究を知らせるために配布しています。


孤児ドラッグ法の弱点

孤児ドラッグ法の欠点は、特定の製薬会社の独占を創出したことです。この法律は、同社に7年間独占的な販売権を与えているため、薬物の価格設定を規制する競争はない。例えば、「孤児ドラッグ法：実施とインパクト」によれば、孤児薬であるAlgluceraseは年間300,000ドルの費用がかかります。
多くの場合、価格は非孤児薬と似ていますが、排他性要因のために、患者は薬のジェネリック版を購入する選択肢がありません。