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遺伝子療法で嚢胞性線維症を治療する方法

     編集:病気

1989年、研究者らは、嚢胞性線維症(CF)を引き起こす遺伝子であるCFTRを発見しました。
遺伝子治療はまだ実験的ですが、科学者らは、この研究が症状ではなく嚢胞性線維症の原因を治療するための答えを提供することを望んでいます。呼吸不全はほとんどの嚢胞性線維症の死を説明するため、遺伝子治療研究は肺細胞に焦点を当てているが、科学者は、影響を受けたすべての遺伝子を治療するために学んだことを利用できることを望んでいる。指示と嚢胞性線維症を治療するための遺伝子治療

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CFを引き起こす嚢胞性線維症トランスメンブレンレギュレーター(CFTR)遺伝子について学びます。この疾患を発症させるためには、1つの欠損遺伝子を各親から継承しなければならない。

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健常人では、CFTRタンパク質は主要臓器の内層に認められ、塩素、塩および細胞膜を横切る水を含む。 CF患者の塩調節不全は、細菌の増殖を促進し、腺を遮断し、消化酵素の移動を禁止する過剰な粘液の蓄積をもたらす。実験的遺伝子治療による嚢胞性線維症の治療を研究する。正常な遺伝子のコピーを器官の裏打ちに挿入することによって行われる。遺伝子治療はまだ実験中であるが、細菌感染症、呼吸器疾患および肺障害などの嚢胞性線維症の症状を肺および心臓移植を介して遺伝子置換することは現在可能である。
嚢胞性線維症によって引き起こされる肺容量が著しく制限されている患者では、肺移植はリスクが非常に大きいのでまれですが、成功した移植は人々の生活に何年もかかる可能性があります。

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移植によって治癒するとは思わないでください。肺臓移植は、嚢胞性線維症を治癒しません。他の臓器のCF遺伝子が置換されないためです。

呼吸器管のCF細胞に正常な遺伝物質を送達する方法を探る遺伝子治療研究の研究を進めてください。研究者らは、CFTRタンパク質を細胞間の塩化物の輸送を適切に調節できるように、CFTRタンパク質を改変する方法も模索している。



嚢胞性線維症の治療法の組み合わせ

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嚢胞性線維症を、抗生物質および粘液希釈薬で肺感染を除去することによって治療する。
<8>鎮痛薬などの抗炎症薬を使用して肺組織の炎症を軽減する。 > 9

消化酵素を使用してCF患者の食物吸収と体重増加を改善する

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肺鬱血をクリアする胸部物理療法(CPT)を含む気管支 - 気道 - 排液技術を通じた研究

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定期的な運動によるCF患者の健康維持



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